近日，中金普華產(chǎn)業(yè)研究院應邀參加上海舉行的第四屆BioCentury中國醫(yī)療健康峰會。此次峰會由BioCentury和百華協(xié)會(BayHelix)主辦，麥肯錫為合作伙伴。在生物制藥領域，這個峰會現(xiàn)在幾乎已是私募股權(quán)/風險投資、研發(fā)、本土生物技術公司，以及跨國藥企高管層必定出席的年度盛會。

這次峰會洋溢著“高歌猛進”的氣氛，大家都很樂觀。我覺得這主要歸功于以下幾個重大利好：

國務院再次要求全國各地區(qū)各部門貫徹落實《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》;

國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評審批制度改革取得突破性進展;

幾家中國生物科技公司(如再鼎醫(yī)藥、藥明生物)成功上市;

政策層面對新藥回報的支持(尤其是國家醫(yī)保目錄的更新和國家藥品價格談判);

2017年生物制藥行業(yè)增長強勁，增速重回兩位數(shù);

一系列創(chuàng)新藥物將在未來幾年內(nèi)上市，有些已在美國和歐盟市場取得成功。

當然，樂觀往往伴隨著審慎，而且在中國，對未來展望保持適度平衡也是重要的。在醫(yī)保系統(tǒng)成本可控的前提下，若要讓更多人更快受惠于創(chuàng)新藥，還有大量的工作要做。

首先，創(chuàng)新藥的推廣需要兩方面齊頭并進。一方面，需要一個支持創(chuàng)新藥物審評審批的生態(tài)系統(tǒng)，并保證其時限與監(jiān)管要求與美國食品和藥物管理局和歐盟的歐洲藥品管理局適用的國際標準相符;另一方面，也是同樣重要的，定價與醫(yī)保體系要能平衡制藥企業(yè)與投資者之間的利益關系，在保證創(chuàng)新的投資回報的同時，兼顧到不同收入水平人群的大量的迫切需求。

1)創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)——改革的“速度與激情”

自2015年末以來，中國國家食品藥品監(jiān)督管理總局的改革快馬加鞭，輻射全國各個行業(yè)。從機制上看，啟動了優(yōu)先審批程序，藥品審評中心(CDE)審核人員也從200人增至600人，中國于今年6月獲準加入了人用藥品注冊技術國際協(xié)調(diào)會議(ICH)。這意味著生物制藥與監(jiān)管機構(gòu)之間的對話機制已發(fā)生轉(zhuǎn)變。這種對話是建設性的，是建立在切實解決共同問題基礎之上的。

這樣的進步可喜可賀，但前路漫漫未來可期。我們相信，改革在過去幾年中已經(jīng)解決了一些重大問題，現(xiàn)在正進入第二個關鍵階段，將為中國與國際創(chuàng)新接軌鋪平道路。

在這個新的階段(如早期試驗、專利鏈接、橙皮書、罕見病患者登記制度等)，我們需要在多個維度上集中發(fā)力。具體而言，可從以下四個領域采取行動以推動改革更進一步：

1) 及時、有效地落實國家食品藥品監(jiān)督管理總局的政策;

2) 提高臨床試驗的能力，加強與之相關的基礎設施搭建;

3) 加快重點領域的人才培養(yǎng);

4) 確保創(chuàng)新得到回報。

2)定價與醫(yī)保——發(fā)展勢頭向好

過去幾年的進展不算顯著，但應關注以下積極動態(tài)。

全國醫(yī)保目錄的更新。這是自2009年以來一直被業(yè)界所期盼的。上個十年中上市的重要藥物將受益于新的醫(yī)保目錄。跨國藥企是最大的受益者，有70多種藥物進入新目錄。

建立國家藥品價格談判與醫(yī)保準入機制。政府已與廠商開展談判，旨在為昂貴的重大疾病，尤其是癌癥制定新的國家定價機制。44種藥品列入醫(yī)保談判范圍，主要來自跨國藥企，其中36種談判成功，平均價格降幅達到45%。

醫(yī)保目錄的動態(tài)調(diào)整。在不久的將來，任何新上市的藥物都有可能在推出兩年內(nèi)申請進入醫(yī)保目錄。

創(chuàng)新藥專項支付機制。針對創(chuàng)新藥的一些支付機制，將使創(chuàng)新藥的使用不再受制于醫(yī)院藥品收入的預算上限。

商業(yè)健康險擴張，創(chuàng)新模式涌現(xiàn)。例如，近期泰康和騰訊基于戰(zhàn)略合作推出的微醫(yī)保。

與此同時，幾大主要挑戰(zhàn)仍然存在，可能對有需求的患者使用新藥會造成影響。

1.知識產(chǎn)權(quán)保護：在保護和支持專利上，中國已取得長足的進步。但丙肝藥物在中國市場的發(fā)展現(xiàn)狀值得思考。雖然2017年多家跨國藥企的多個重要丙肝治療方案獲批。但鑒于疾病的嚴重性，以及藥品國內(nèi)上市嚴重滯后于國外上市時間，再加上昂貴的治療成本，許多中國患者遠赴印度尋求治療。因為在印度，可以買到價格低很多的仿制藥。從知識產(chǎn)權(quán)的角度來看，這其實更令人擔心。因為印度的仿制藥已進入中國市場治療為數(shù)眾多的丙肝患者。若其他疾病類別的治療加以效仿，跨國藥企可能會調(diào)高對中國的風險預期。

2.優(yōu)化醫(yī)保報銷流程：藥品加入醫(yī)保目錄是重大的一步，但若要患者切身受益，該目錄在地方各省也應得到貫徹落實。不過，地方上的落實速度快慢不一，對藥廠的要求也不同。所以在實際操作時，目錄的落實，以及市場覆蓋的擴大與醫(yī)保情況的對接往往會耗時數(shù)年。

3.調(diào)整市場覆蓋以及產(chǎn)品上市模式，以挖掘定價/銷量的彈性潛力：鑒于大多數(shù)治療方案的患者滲透率很低，藥價降低40-60%，制藥公司的銷量有望反彈。這就需要制藥公司有能力觸達那些“有支付能力”的新患者，尤其是在低線城市。此外，提高市場覆蓋率會增加成本，若對成本有顧慮，則可能會讓擴大市場滲透的計劃擱淺，從而降低了藥物的可及性。

4.大量新藥爭奪稀缺資源。醫(yī)保目錄的更新使得許多藥品被“重新上市”，再加上未來數(shù)年陸續(xù)有新藥推出，我們估計，在短時間內(nèi)將有超過200種創(chuàng)新藥物面市。這將對醫(yī)療體系形成方方面面的壓力：藥物臨床試驗機構(gòu)、國家醫(yī)保基金資源、制定創(chuàng)造性上市策略的人才、醫(yī)院進藥，以及顯而易見的，關鍵意見領袖。

對于中國的生物制藥創(chuàng)新和患者而言，2017無疑是具有里程碑意義的一年。未來的3-5年將決定中國能否成為生物制藥的創(chuàng)新重地，否則或?qū)㈠e失機遇。